सिकल सेल रोग

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने हाल ही में सिकल सेल रोग के लिए जीन थेरेपी की एक जोड़ी को मंजूरी दी है। इसमें नवीन सीआरआईएसपीआर जीन संपादन तकनीक पर आधारित पहला उपचार शामिल है। दोनों उपचारों को 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के लोगों के लिए अनुमोदित किया गया था। वर्टेक्स/सीआरआईएसपीआर जीन थेरेपी सफल जीन संपादन तकनीक का उपयोग करती है जिसने इसके आविष्कारकों को 2020 में नोबेल पुरस्कार दिलाया।

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